Prinses Beatrix Spierfonds

Prinses Beatrix Spierfonds - Ready for Therapy

Spinale musculaire atrofie (SMA) is een progressieve erfelijke spierziekte, waar tot nu toe geen medicijn voor was. Echter is er een werkende therapie ontwikkeld waarmee SMA mogelijk geen dodelijke ziekte meer hoeft te zijn! Met dit project ontwikkelt het Prinses Beatrix Spierfonds een online portaal om patiënten en familieleden continu op de hoogte te houden van dit nieuwe medicijn.

Patiënten met SMA hebben spieren die steeds zwakker en dunner worden. Uiteindelijk kun je verlamd raken en overlijden. In Nederland zijn ongeveer 550 SMA patiënten. Er was tot nu toe geen medicijn, dus de huidige zorg is erop gericht om de kwaliteit van leven zo lang mogelijk op niveau te houden.

Een medicijn tegen SMA

Afgelopen jaar is in de Verenigde Staten echter een doorbraak bereikt in het medicijnenonderzoek: een werkende therapie waarmee SMA mogelijk een chronische aandoening wordt in plaats van een dodelijke ziekte. Prinses Beatrix Spierfonds wil ervoor zorgen dat het medicijn ook voor Nederlandse patiënten snel beschikbaar komt.

Samen met Spierziekten Nederland en het SMA Expertisecentrum ontwikkelt Prinses Beatrix Spierfonds een online portaal waardoor patiënten en familie continu op te hoogte zijn van de ontwikkelingen rond het nieuwe medicijn. Het portaal biedt ook mogelijkheden voor onderling contact en het uitwisselen van ervaringen. Voor specifieke vragen worden bezoekers gekoppeld aan specialisten.

Daarnaast gaat het fonds bij het ministerie en zorgautoriteiten pleiten voor snelle beschikbaarheid van het medicijn in Nederland en worden zorgverleners voorbereid op de veranderende zorg die past bij de nieuwe ontwikkelingen. Wanneer de diagnose SMA is gesteld moet een kind direct worden aangemeld bij het SMA expertisecentrum zodat onmiddellijk gestart wordt met behandelen. Zo is het effect van het medicijn het grootst.

Om dit te bereiken moet de huidige zorg anders worden georganiseerd. Daar is andere begeleiding bij nodig. Ook hierin werkt Prinses Beatrix Spierfonds samen met Spierziekten Nederland, Spieren voor Spieren en het SMA Expertisecentrum. Met de bijdrage van de VriendenLoterij kan het fonds lobby voeren, zorginstellingen voorbereiden op de nieuwe behandeling en families informeren middels een online portaal.

Lees meer over het Prinses Beatrix Spierfonds

Ontvangen in 2016
€ 350.000,-